Nova terapia genética promete transformar a vida de pacientes com hemofilia
Por: Álefe Panaro
16/10/2024 – 10h55
Com o avanço de uma terapia genética inovadora, administrada em dose única, foi possível reduzir em 71% os episódios de sangramento, algo frequente para quem convive com a condição.
O tratamento, denominado fidanacogene elaparvovec, está sendo considerado um marco importante para esses pacientes. A terapia representa um grande passo para diminuir a dependência das infusões regulares de fator IX, proporcionando mais autonomia e qualidade de vida.
“O que observamos nos pacientes deste estudo foi que, poucos dias após receberem a infusão da terapia genética, ela se estabeleceu, e seus organismos começaram a produzir o fator IX pela primeira vez em suas vidas”, afirmou Adam Cuker, pesquisador e autor principal do estudo.
Mudança no tratamento
A grande inovação dessa terapia genética é que, com apenas uma infusão, o fígado dos pacientes passa a produzir o fator IX de forma autônoma. Durante o estudo, os pesquisadores notaram que, poucos dias após o tratamento, os corpos dos participantes começaram a gerar a proteína, diminuindo significativamente a necessidade de infusões externas.
Adam Cuker descreveu a experiência como “transformadora”. Segundo ele, muitos pacientes estão vivenciando, pela primeira vez, o que chamam de “uma nova tranquilidade”, já que não precisam mais se preocupar com infusões constantes ou sangramentos recorrentes.
Mente saudável, corpo saudável
O impacto da nova terapia vai além dos benefícios físicos. Pacientes estão relatando uma inédita sensação de liberdade e tranquilidade. Antes, as infusões constantes faziam parte do dia a dia e frequentemente atrapalhavam atividades como viagens, trabalho e lazer. Agora, com uma única dose da terapia genética, eles têm mais flexibilidade para planejar suas rotinas.
“Hoje, temos pacientes tratados nesse estudo que estão, essencialmente, curados da hemofilia, e muitos nos falam sobre esse novo ‘estado de espírito livre de hemofilia’. Como médico, é incrível ver meus pacientes tão felizes com essa nova realidade”, afirmou Adam Cuker.
Você conhece a Hemofilia B?
A hemofilia B é uma doença genética em que o organismo é incapaz de produzir o fator IX, uma proteína crucial para a coagulação sanguínea. Sem essa substância, os pacientes ficam vulneráveis a sangramentos espontâneos, que podem ocorrer internamente e afetar as articulações, provocando dores intensas e, com o tempo, prejudicando a mobilidade.
Para prevenir esses sangramentos, a maioria dos pacientes precisa realizar infusões regulares de fator IX, algumas vezes por semana. Essa rotina não apenas é fisicamente exaustiva, mas também impacta a saúde emocional, pois os pacientes vivem com a constante preocupação de sofrer novas hemorragias.
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