Terapia ajuda pacientes com hemofilia
Por: Isabela Lauriano
29/07/2022 – 10h45
Quando se trata de doença, muitas pessoas ficam com medo e receosas por ser algo grave, principalmente quando está relacionada a hereditariedade. É assim com a hemofilia. A doença é um distúrbio hereditário que afeta a coagulação do sangue, isto significa que é transmitida através dos genes de pais para filhos. No entanto, cerca de 30% dos casos ocorrem sem história familiar prévia. Isto pode acontecer devido a uma alteração genética que pode ocorrer no momento da concepção.
Pensando nisso, pesquisadores do New England Journal of Medicine descobriram que nove em cada 10 pacientes que receberam a nova terapia não precisaram mais de injeções de fator IX para fazer a coagulação.
O tratamento corrige um defeito genético que impede o sangue de coagular completamente e consegue interromper sangramentos, nele é possível curar o problema de saúde hereditário e levar mais qualidade de vida a essas pessoas que nascem com dificuldade de coagulação no sangue. Essa nova terapia trouxe muita esperança para pacientes com hemofilia B.
A perspectiva é que, se as pesquisas avançarem como o planejado, a maioria dos adultos com hemofilia poderá ser curada nos próximos três anos.
Até 2020, havia 10.985 pacientes com hemofilia A, a mais comum, e 2.165 com hemofilia B, a mais rara, cadastrados no Sistema Hemovida Web Coagulopatias. A falta desses fatores ocorre devido a uma mutação nos genes responsáveis pelas suas produções, que estão no DNA de cada pessoa, no núcleo das células.
O tratamento é feito com um vírus que foi criado a partir de engenharia genética, que contém instruções para produzir o fator IX ausente. O vírus age como uma espécie de “carteiro microscópico” que entrega as instruções ao fígado, que então começa a produzir a proteína de coagulação.
A hemofilia pode ser considerada leve, moderada ou grave, a depender da quantidade de fator coagulante no sangue. Quando a concentração de fator é entre 6% e 24%, a doença é considerada leve; hemofílicos moderados têm de 1% a 5% de fator; quando o fator é inferior a 1%, a patologia é considerada grave.
Segundo os pesquisadores do New England Journal of Medicine, a sessão é de aproximadamente uma hora e após descobrirem a melhora nos pacientes, houve um “impacto revolucionário” na vida deles, muitos pararam de se preocupar com a doença pois tem segurança e confiança no estudo.
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