Menina brasileira é a primeira a usar medicamento que trata nanismo
Por: Isabela Lauriano
31/05/2022 – 09h57
Ainda que às vezes seja hereditário, a maioria dos casos de nanismo é causada por uma mutação genética. Essa condição é uma deficiência no crescimento que resulta em baixa estatura, quando comparada à média da população. Os ossos têm o crescimento comprometido por conta da mutação do gene FGFR3, que é o receptor do fator de crescimento, chamado fibroblastos. O diagnóstico preciso é através de testes moleculares que estudam esse gene específico. Essa condição, no Brasil, é reconhecida como deficiência física desde 2004.
Pensando nisso, foi aprovado ano passado, o medicamento Voxzogo. No dia 29 de novembro de 2021, teve aprovação pela Anvisa publicada no Diário Oficial da União, viabilizando assim a sua comercialização no Brasil pelas farmácias de alto custo. O estudo foi feito com 121 crianças, entre 5 e 14,9 anos.
A primeira brasileira a receber a dose do medicamento Voxzogo, que trata o nanismo, foi a Maria Fernanda, de apenas 2 anos. Ela conseguiu este mês ter acesso gratuitamente ao medicamento, depois de uma luta judicial, numa ação movida pelos pais da menina.
O remédio ainda não foi integrado à rede de saúde pública. No entanto, o custo alto torna o acesso inviável para a maioria das pessoas. O tratamento completo custa aproximadamente R$ 24 milhões.
O Voxzogo ajuda no crescimento da criança, além de tratar outras comorbidades associadas ao nanismo.
Maria Fernanda foi diagnosticada com acondroplasia, popularmente conhecida como nanismo. A pequena apresenta complicações como: atraso motor devido à hipotonia causada pela compressão medular, inclusive já foi submetida a uma cirurgia de sete horas para correção. Ela ainda não anda com constância, mas se arrisca a tentar e apresenta melhoras a cada dia. Ela também possui atraso na fala, alterações no conduto auditivo, que levam a otites de repetição e, em muitos períodos, a audição é flutuante. Inclusive, tem nova cirurgia marcada por esse motivo.
Mais de 25 famílias estão à espera desse mesmo medicamento. No caso da Maria Fernanda, a espera levou cerca de três meses e meio, desde o início do processo até ela receber o medicamento em casa.
Mesmo com a aprovação da Anvisa, não há um prazo certo para o Voxzogo ser disponibilizado pelo SUS. Junto ao tratamento, é necessário e importante que o paciente realize terapias alternativas para dar suporte ao desenvolvimento.
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